龙山土家药匠治肾病案例-龙山土家药匠罗大树

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简略信息一览：

• 1、腺相关病毒AAV在肝脏中的应用

腺相关病毒AAV在肝脏中的应用

1、本期我们将深入探讨腺相关病毒（AAV）在肝脏领域的应用，特别是在疾病研究中的靶向递送策略。肝脏作为人体最大的器官，易患多种疾病，研究其细胞类型至关重要。肝细胞、胆管细胞、星状细胞、Kupffer细胞和肝窦内皮细胞构成肝脏的复杂生态系统。

2、技术原理： 利用AAV或Lentivirus作为载体，将特定的circRNA序列或调控元件导入细胞内。 通过病毒的感染能力，实现circRNA在目标细胞中的高效表达或干扰。 应用示例： 注射AAV9病毒载体，如AAV9CMVHIPK3 Polio，能在小鼠的心脏、肝脏和肌肉中实现circRNA的高效过表达。

3、基因治疗作为创新疗法，近年来在治疗罕见病、肝病、神经系统疾病、基因突变相关疾病方面展现潜力。利用不同类型的腺相关病毒（AAV）作为载体，引入需要替换或修复的基因，以实现特定基因表达，改善体内缺陷基因与蛋白功能，从而治疗疾病。常见的给药方式包括静脉注射、局部注射等。

4、AAV，即腺相关病毒，属于微小病毒科的依赖病毒属，是一种单链DNA病毒。其基因组构造独特，正负链各占一半，大小约为7千碱基对。这种病毒的结构为正二十面体，直径在20-26纳米之间，具有耐热和耐有机溶剂的特性。AAV拥有多种血清型，变异种类超过100种。

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